Ученые разрабатывают новую систему доставки лекарств для лечения генетических заболеваний

Группа исследователей во главе с учеными из Гарварда и Института Броуда разработала новую систему доставки лекарств с использованием сконструированных вирусоподобных частиц (eVLP). Технология используется для редактирования гена мышей, связанного с высоким уровнем холестерина. Эта мутация вызывает генетическую (наследственную) слепоту.

Новая система доставки лекарств, по мнению исследователей, обеспечит более безопасную доставку агентов для редактирования генов in vivo, чем используемые в медицине методы с сопоставимой или более низкой эффективностью.

В статье, опубликованной в журнале Cell, исследователи подробно описывают, как они разработали вирусоподобные частицы для доставки основных редакторов: белков, которые вносят программируемые однобуквенные изменения в ДНК, и нуклеазы CRISPR-Cas9 — белка, который «разрезает» ДНК на целевых участках.

Авторы определили факторы, влияющие на эффективность доставки вирусоподобных частиц, и продемонстрировали, что сконструированные частицы могут преодолевать множественные структурные ограничения на пути к цели.

Безопасная и эффективная доставка агентов в клеточные структуры для их редактирования является серьезной проблемой современной медицины. Ученые полагают, что в случае успешных исследований на животных в будущем технологию можно будет применить к людям.

«Доставка терапевтических макромолекул в клетки млекопитающих у животных и, в конечном итоге, у пациентов является одной из самых важных задач науки. Между доставкой in vitro и in vivo часто наблюдается очень резкий разрыв, поэтому мы заранее приняли решение, что наша новая технология доставки должна показать хорошую эффективность на животных моделях», — рассказывает Дэвид Лю, старший автор статьи, профессор естественных наук, ведущий преподаватель Института Броуда.

Вирусоподобные частицы (наборы вирусных белков), которые могут инфицировать клетки, но не содержат вирусного генетического материала, уже давно изучаются в качестве средств доставки лекарств. Они могут использовать преимущества вирусной доставки без недостатков использования настоящих вирусов, которые могут вставлять свой генетический материал в геном клетки и потенциально вызывать рак и другие изменения. Однако существующие стратегии доставки таких частиц имеют ограниченную терапевтическую эффективность.

Команда Гарварда и Института Броуда разработала eVLP четвертого поколения: они позволяют упаковать и доставить в 16 раз больше белков, чем предыдущие конструкции, и существенно повысить эффективность редактирования.

Команда протестировала свою оптимизированную систему для доставки основных редакторов в печень мышей, где они эффективно отредактировали ген, который может снизить уровень «плохого» холестерина. Одна инъекция eVLP приводила к редактированию гена-мишени в среднем на 63% и снижению уровня белка на 78%, что существенно снижало риск ишемической болезни сердца.

«Цель холестерина особенно интересна, потому что она актуальна не только для пациентов с редким генетическим заболеванием, — сказал Рагурам. — Мы надеемся, что это один из примеров того, как редактирование генома может принести пользу населению, поскольку уровень холестерина влияет на здоровье миллиардов людей».

В будущем Банскота надеется, что eVLP будут легко использоваться учеными из-за относительной простоты и универсальности системы.

 

Список используемых источников

  1. Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of therapeutic proteins // URL: https://linkinghub.elsevier.com/retrieve/pii/S0092867421014847
 
 

Вам может быть интересно

Юридические аспекты в сфере вспомогательных репродуктивных технологий

Ликбез

Число бесплодных браков в России растет. 17-24% пар не могут самостоятельно завести детей. При этом государство реализует программы вспомогательных репродуктивных технологий (ВРТ). Рассмотрим юридические аспекты, касающиеся этого вопроса.

Читать статью

Дисменорея. Как улучшить качество жизни пациенток?

Актуальное

Менструации — это физиологический процесс, нормальный для каждой женщины репродуктивного возраста.

Читать статью

Полипрагмазия у пациентов старшего возраста

Актуальное

Как лечить пациента от нескольких заболеваний и избежать негативных последствий полипрагмазии?

Читать статью

Более 90% онкологических заболеваний, связанных с ВПЧ, можно предотвратить с помощью мобильных технологий

Актуальное

Вирус папилломы человека является наиболее распространенной инфекцией, передающейся половым путем, причиной рака шейки матки и других аногенитальных раков.

Читать статью

Как обсуждать план лечения с пациентом: 5 рекомендаций, которые сделают общение эффективнее

Будни врача

Эффективное общение — навык, который может освоить каждый врач. Базой знаний для такого общения стала Калгари-Кембриджская модель медицинской консультации. Мы расскажем об основных правилах, которые помогут эффективнее обсуждать план лечения с пациентом.

Читать статью

7 жутких, на первый взгляд, экспериментов у истоков эндокринологии

Ликбез

История эндокринологии видела различные эксперименты, многие из которых в настоящее время выглядят странно и ненаучно. В этом материале рассказываем о некоторых из них.

Читать статью

Дисциплинарная и материальная ответственность работников здравоохранения: что нужно знать об этом

Актуальное

Хороший врач — это специалист, который умеет общаться с пациентами, коллегами и аккуратен в работе.

Читать статью

Эффективна ли плазма переболевших коронавирусом в лечении больных?

Актуальное

После начала пандемии коронавируса COVID-19 сотни ученых бросили силы на поиск лекарственного препарата, который может помочь заболевшим.

Читать статью

Роль статинов в снижении риска паркинсонизма

Актуальное

Результаты исследования показали, что статины могут снизить риск развития паркинсонизма путем снижения выраженности атеросклероза сосудов головного мозга.

Читать статью

Выдающиеся соотечественники: Бурденко Николай Нилович

Актуальное

Николай Нилович Бурденко считается основоположником отечественной нейрохирургии, хотя его профессиональные интересы были намного шире.

Читать статью

10 медицинских стартапов, которые обратили на себя внимание

Актуальное

2020-й из-за пандемии превратился в негласный год медицины, а задачей номер один для всего мира стала разработка вакцины от коронавирусной инфекции.

Читать статью

Лечение цервикогенной головной боли.

Ликбез

Цервикогенная головная боль (ЦГБ) — это симптомокомплекс, причиной которого является патология шейного отдела позвоночника.

Читать статью

Комментарии: 0

или

чтобы оставить комментарий.

Мы собираем и обрабатываем пользовательские данные, в том числе файлы cookies для оптимизации сайта и подбора для Вас релевантного контента. Нажав «Принять» или оставаясь на сайте, Вы разрешаете их использование. Подробнее: Политика конфиденциальности.

Принять